什麼是「同情使用」制度？
在美國，「同情使用」制度由 **FDA（食品藥品監督管理局）**監管。其主要特點是：
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適用於患有嚴重或危及生命疾病的患者；
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現有療法無效，且不符合臨床試驗資格；
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醫生可透過 FDA 提交 Form 3926，申請讓單一患者使用實驗性藥物；
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必須經 倫理委員會（IRB）審批，確保用藥過程符合法律和倫理要求。
制度的核心是：在有嚴格監管前提下，允許病人接觸未上市藥物，但不保證療效或安全性。
NVG-291 案例
NVG-291 是由 NervGen Pharma 開發的一種實驗藥物，針對 脊髓損傷（SCI）、多發性硬化症（MS）、阿茲海默症（AD） 等神經系統疾病。其作用機制是針對 PTPσ 蛋白，促進神經再生 [1]。
一名美國本土參與 NVG-291 1b/2a 臨床試驗 的患者，在試驗結束後，透過 Expanded Access 機制持續使用該藥物。他的流程如下 [2]：
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向醫生提供參加臨床試驗的證明；
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由醫生聯絡 NervGen Pharma，提出申請；
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醫生填寫 FDA Form 3926；
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通過 IRB（倫理委員會）審批；
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最終由 FDA 批准並獲藥廠供應。
需要注意的是：這是美國境內患者的案例，並不代表海外患者必然能夠使用同樣的渠道。
美國擴展使用申請程序（摘要）
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發起人：必須是醫生，不是病人本人。
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文件：提交 FDA Form 3926，連同病歷摘要、治療計劃。
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審批機制：FDA + IRB 雙重審核。
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供藥條件：藥廠必須同意提供。
🌏 各國制度比較
不同國家對於「同情使用」或「未註冊藥物使用」都有不同法規：
| 國家／地區 | 制度名稱 | 主要負責機構 | 可行性 |
|---|---|---|---|
| 🇺🇸 美國 | Expanded Access Program | FDA | 只限美國境內，由醫生提交 Form 3926 |
| 🇨🇦 加拿大 | Special Access Program (SAP) | Health Canada | 醫生可申請個案用藥，需藥廠同意 |
| 🇬🇧 英國 | Early Access to Medicines Scheme (EAMS) | MHRA | 可針對未批准藥物作個案申請 |
| 🇦🇺 澳洲 | Special Access Scheme (SAS B) | TGA | 醫生可申請未註冊藥物，須藥廠配合 |
| 🇭🇰 香港 | Named Patient Programme (NPP) | 衞生署 | 個案申請，需醫生證明臨床需要 |
| 🇹🇼 台灣 | 自費特殊藥品進口（重大傷病） | 衛福部 | 醫生申請並由衛福部核准 |
| 🇪🇺 歐盟（部分國家） | Compassionate Use Program | 各國藥監局 | 由成員國管理，歐盟提供框架 |
結論：海外病人並非完全無法接觸，但必須依靠當地制度與藥廠合作。
❗ 主要挑戰
| 挑戰 | 說明 |
|---|---|
| 藥廠供藥意願 | 藥廠無法律義務供應，通常優先臨床試驗或美國病人 |
| 費用 | 大多數費用（運輸、醫生監察、藥物本身）需自費 |
| 手續繁複 | 需同時符合藥廠、當地藥監機構與倫理委員會要求 |
| 時間成本 | 整個流程往往需數週至數月，對病情急速惡化患者可能不適用 |
📝 香港／台灣患者如何實際操作？
若你或家人考慮透過「同情使用」制度嘗試未上市新藥，可以參考以下步驟：
🔹 香港（Named Patient Programme, NPP）
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諮詢專科醫生（神經科、腫瘤科、或相關科別），說明現有療法已無效。
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由醫生聯絡藥廠（例如 NervGen Pharma），確認藥廠是否願意提供藥物到香港。
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醫生準備臨床文件（病歷摘要、治療需求證明），提交至香港衞生署。
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衞生署審批 → 若批准，藥物可合法進口。
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病人需 自費購買藥物、支付運輸及醫生監察費用。
🔹 台灣（自費特殊藥品進口）
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先由主治醫師評估，並提出申請理由。
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醫生向藥廠查詢供應可能性，取得藥品資料。
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醫院藥劑部協助申請，向 **衛福部（健保署）**遞交申請文件。
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衛福部審核，核准後由醫院或病人安排進口。
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病人需 自費支付藥品及相關醫療費用，醫生須持續監察病人反應。
📌 提示
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成功與否，關鍵在於 藥廠是否願意供藥。若藥廠拒絕，即使制度允許，亦無法執行。
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病人與家屬需有心理準備：整個過程可能需時 1–3 個月以上，且費用通常相當高昂。
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最佳做法：盡早與主診醫生討論，並由醫生正式聯絡藥廠。
📚 參考文獻
[1] Lang, B. T., et al. (2015). Modulation of the proteoglycan receptor PTPσ promotes recovery after spinal cord injury. Nature, 518(7539), 404–408. https://doi.org/10.1038/nature13974
[2] NervGen Pharma. (2024). Corporate Overview: NVG-291 Clinical Programs. https://www.nervgen.com
[3] U.S. Food and Drug Administration. (2023). Expanded Access (Compassionate Use). https://www.fda.gov/news-events/expanded-access
[4] Health Canada. (2023). Special Access Program for Drugs. https://www.canada.ca
[5] MHRA (UK). (2023). Early Access to Medicines Scheme (EAMS). https://www.gov.uk/mhra
[6] TGA Australia. (2023). Special Access Scheme – Category B. https://www.tga.gov.au
[7] 香港衞生署. (2023). 未註冊藥物使用申請（Named Patient Programme）. https://www.dh.gov.hk
[8] 衛生福利部（台灣）. (2023). 自費特殊藥品進口及申請須知. https://www.mohw.gov.tw
